2016/06/28
台灣在經歷了多年的經濟緩慢成長,政府無時無刻地在搜尋下一個明星產業,綠色能源與無汙染的生物科技列入其中,環保能源已發展多年但始終沒有太亮眼的成績,另一方面生技產業逐漸成為耀眼的明日之星。
生技產業含括了許多不同的領域,舉凡健康長照、檢驗、醫療儀器、醫材、新藥開發,以及細胞醫學等等。其中各種產業都已在市場運行多時,唯有未來針對衰老退化疾病治療的幹細胞療法仍在研發累積能量的階段。
台灣兩岸幹細胞微整形醫學會與國內頂尖的幹細胞研發公司-國璽幹細胞應用技術股份有限公司,將於07月10日在台大集思會議中心聯合舉辦2016國際幹細胞高峰論壇,探討幹細胞市場及應用即針對幹細胞對於目前在醫療上非常棘手的疾病,諸如肝硬化、中風等等的臨床研究進程以及現今的幹細胞治療市場現況和未來的發展趨勢。
台灣兩岸幹細胞微整形醫學會理事長周遵善博士指出:「幹細胞治療領域在生技產業中,能夠脫穎而出的理由在於它符合人體生理疾病理原則就源徹底改變病程,尤其在老年化嚴重的時代;這種就源醫療的原理將取代化學藥物為主的治療,成為未來醫學的主流。」
具有醫學幹細胞領域博士學位及臨床醫師雙重身分的周遵善理事長也深切提出,幹細胞在台灣的發展困難重重,除了市場規模狹小之外,技術上的突破、法規的繁瑣嚴苛都限制了這個產業的快速發展,但是周理事長相當有信心的表示,縱使大環境不利幹細胞產業的發展;幹細胞為生命根源的本質是不會改變的,只要掌握生命源起的原則,疾病的修復便完整而合理,我們拭目以待著細胞治療成為第五波生技革命的閃亮之星吧。
2016-07-08
導讀
國家衛生計生委醫藥衛生科技發展研究中心主任李青透露,國家重點研發計劃「精準醫學研究」2016年度項目公示結束,接下來將通知獲批的項目組進行後續的操作,預計本月8號前,相關工作會基本結束。
7月7日,國家衛生計生委醫藥衛生科技發展研究中心主任李青在第九屆中國生物產業大會暨首屆「中國光谷」國際生物健康產業博覽會上透露,國家重點研發計劃「精準醫學研究」2016年度項目公示結束,接下來將通知獲批的項目組進行後續的操作,預計本月8號前,相關工作會基本結束。
「這意味著精準醫療重大專項科研行動已經拉開了序幕。」中投顧問大健康產業研究員劉偉告訴21世紀經濟報導記者,政府計劃陸續投入600億扶持資金的精準醫療正式進入落地實施階段。目前,各地方政府基本上已做好前期準備,反應較快的地方已經對國家精準醫療重點專項作出了反應,在政策的刺激下,越來越多的企業加入到精準醫療行列中。
政策加速落地
6月25日,國家科技管理信息系統公共服務平台發佈《關於對國家重點研發計劃「精準醫學研究」2016年度項目安排進行公示的通知》,將「精準醫學研究」重點專項擬進入審核環節的2016年度項目信息進行公示。
「此前,各部門、地方推薦項目建議約3000項,此前經過凝練形成60項立項建議委託特邀咨評委審議。」李青透露,審議分四個檔次,前兩個檔次計劃在2016年啟動,其中,2016年啟動的醫藥衛生領域項目包括重大慢病防治研究、組織器官工程與生物材料、生物安全、精準醫學、重大出生缺陷防控。而被納入2016年度精準醫學方面的重點項目共計61個,目前,這些項目的公示已結束,接下來,將通知獲批單位進行相關的下一步操作,這些操作預計在本月8號前結束。
這是我國確立中國精準醫療計劃后,在精準醫學科研領域項目落地的起步。為細化精準醫療政策的落地,科技部還公佈《科技部關於發佈國家重點研發計劃精準醫學研究等重點專項2016年度項目申報指南的通知》,該通知首度明確了精準醫學的應用、商業規劃、技術開發等,這在業內被視為精準醫學發展的指南。
「即將出台的生物產業『十三五』規劃中,精準醫學也是一項重點。」李青還表示,生物產業的「十三五」規劃要在原有基礎上部署更加面向未來的戰略產業,包括「未來網路」、「空天海洋」、「核技術」和「生命科學」,其中,「生命科學」就是已經超出現代現有生物產業技術,可能包括基因編輯等全新的前沿科技,這些科技很可能對產業變革具有顛覆性的作用。而目前,國家還在考慮出檯面向2030的重大科技工程和重大產業項目,精準醫學的重點項目也是為了配合中央的產業部署。
「這些情況都說明在精準醫療領域的政策已更細化,也更側重於落地實施。」一位醫藥行業研究員則表示,國家的規劃是在2030年前,將在精準醫學領域投入600億元,這些政策和資金的扶持的落地,能推動我國精準醫學的發展。
萬億市場開啟
事實上,在這些政策出台之前,我國的精準醫學在學術領域已有成效。
在上述大會上,國家發改委副主任林念修表示,在基因與細胞技術、基因編輯、生物育種、生物合成、生物藥物等領域,我國已實現了與發達國家的同步發展。
林念修介紹,一批新興的高科技企業和產業集群也已湧現。湖北武漢的光谷生物城就是生物醫藥產業集群之一,園區內入駐的企業則以擁有自主知識產權的中國葯企新生力量被市場關注。湖北盛齊安生物科技有限公司就是其中的代表企業之一,公司所研發的技術為腫瘤囊泡生物免疫治療技術,該技術具有精準和靶向治療的特點,被納入我國精準醫療領域企業,而該公司的技術在全球首創,類似的高新企業在國內已經陸續湧現。
「這類公司成為中國企業在精準醫療領域能與其他國家齊頭並進的理由之一。」上述研究員也表示,此前,中國在醫藥市場落後於其他國家,但在「中國創造」的醫學新戰略下,需要有更多的具有自主知識產權的高新企業出現,不過,當前我國精準醫療規模還不夠龐大,這類能代表中國自主知識產權的高新技術企業陸續上市后,產業規模才能快速擴大。
對此,劉偉也表示,在精準醫療領域,我國反應速度不亞於其他國家,國家層面高度重視精準醫療研究應用工作,在政策、資金、技術等方面都給予了支持,而我國臨床資源豐富,存在大量樣本,為精準醫療的研發實施提供了便利。此外,精準醫療領域民營資本投資火熱,市場活躍度高。癌症已是美國以及全球其他地區主要的死亡原因,精準醫療將使癌症治療進入新時代,而且它還是醫療技術的發展方向,代表著國際醫藥行業的未來趨勢,儘快切入中國有可能實現彎道超車,因此國家高度重視精準醫療。
而當前,我國精準醫療行業熱度很高,與精準醫療沾邊的各個細分領域,策劃、治療、移動醫療、3D列印、人工器官、液體活檢等等都能見到各種類型的公司,基因測序公司可能數量最多,去年A股中,以基因測序、細胞治療、幹細胞這三大方面為主的中國上市公司已有26家,但
2016/07/05
台灣生技月21日登場,不少生技廠活動已提前開跑,卯足勁展開利多大放送,帶動生技股暖身,上市生技指數逆勢勁揚1.79%,上櫃漲幅也有1.17%,交易比重來到18.3%。
生技類股今天由訊聯、康友-KY、友華、基因、商之器漲停領軍,精華、懷特、濟生、創源及杏國等漲幅也都超過5%。
整體上市生技類股指數來到78.03點,上漲1.37點,漲幅1.79%,漲幅居類股之冠,交易比重為5.08%。頗有接棒電子股演出的味道。
上櫃生技股也見到人氣增溫,指數來到178.41點,上漲2.07點,漲幅1.17%,成交比重來到18.3%,漲幅僅次於上櫃通路股的1.59%。
生技月7月21日登場,中天集團主導、鑽石生技投資主辦的「2016亞太生技投資論壇」19日率先揭開序幕。除了首度找來美國默克、美國強生和德國默克雪蘭諾三大藥廠授權主管站台,旗下6大生技公司也首次聯合辦法說。
除中天集團聯合法說,還有藥華醫藥、益安生醫將掛牌上櫃;還有多家生技廠商均有業績說明會,預計將帶動人氣增溫。法人認為,今年上半年生技類股受到浩鼎事件影響,壓抑類股表現,在籌碼相對安定下,7月份生技月的來臨有機會重啟動能,引領類股展開生技月行情。
2016-07-05
近日,美國著名的《麻省理工科技評論》評選出了全球最聰明(創造力)的50家公司。這50個名單不僅包含了亞馬遜、谷歌、微軟等互聯網巨頭,也包含了創立於2013年的Editas Medicine這一類新型公司。在這50家公司裡,生物醫療相關的公司總共有15家。
在這15家公司中,有10家公司與基因相關;4家公司市值已經超過百億美元;12家公司在美國。
涵蓋基因測序、基因檢測、基因治療、轉基因、腫瘤免疫療法、數據分析和食品微生物7大領域的15家公司到底在做什麼呢?
基因測序儀器開發
基因測序是包括精準醫療、分子育種、靶向用藥等等所有測序相關產業的基礎。一代測序(Sanger)作為測序時代開始的標誌,參與了人類基因組計劃的全過程。時至今日,一代測序(Sanger)仍然是基因測序的金標準。二代測序以2005年454測序平台為標誌,正式走向產業化。在目前一、二、三代測序儀並存的市場競爭下,二代測序儀憑藉高通量、高準確率佔據市場主導地位。三代測序以Pacific Bioscience推出PacBio RS測序系統為標誌,正式走向市場,但是其在錯誤率仍然偏高的情況下,無法取代二代測序,進行行業變革。
Illumina
成立於1998年的Illumina連續2014、2015、2016三年被《麻省理工科技評論》評為最聰明的公司之一。2015年,Illumina收入為22.2億美元,同比增長增長了19%。Illumina佔據2/3的測序儀市場份額,且目前有能力一較高下的競爭對手只有ThermoFisher一家公司。位居專業技術壁壘較高的上游端,通過儀器和配套試劑,Illumina對中游服務提供商具有較大的控制能力。近幾年,Illumina不再滿足於產業鏈上游,相繼收購了幾家測序服務提供商,佈局產業鏈中游(2013年收購Verinata;2014年收購Myraqa)。
Oxford Nanopore
成立於2015年的Oxford Nanopore(ON)是15家生物相關公司裡唯一一家英國公司。ON主要研發以納米孔技術為基礎的第三代測序儀。根據其技術特點,三代測序儀讀長可以高達1000bp,甚至更長。但是高錯誤率也是限制其發展的原因之一。此外,測序儀市場已經形成了以Illumina和ThermoFisher兩家公司為壟斷的情況,ON需要在技術上進一步突破和完善,才有可能在激烈的競爭中存活下來。
基因檢測服務
基因檢測服務是目前整個基因測序行業產業化最成功的方向。國內以華大基因領頭的無創產前基因檢測產品已經有非常成熟的市場化模式。2016年3月,華大基因無創產前基因檢測樣本數突破100萬,這是測序技術快速發展以來,全球第一個突破百萬級別的醫學基因檢測服務產品。
在基因檢測領域,另外一個極具潛力的發展方向是液體活檢(腫瘤)。對於癌症患者,基因檢測可以貫穿始終,包括從發病前的預防檢測、發病期間的指導用藥,以及治療後的監測。國內,該領域競爭激烈,各公司的檢測產品還相對不成熟,沒有形成一家或幾家公司遙遙領先的局面。在美國,比較知名的是被比爾蓋茨和谷歌看上的Foundation Medicine。2015年,製藥巨頭羅氏以12億美元換取了該公司56%的股權。
23andme
23andme是一家直接向消費者提供基因檢測服務的公司。通過149美元的檢測,可以分析用戶的祖源信息。2013年11月,由於該公司的檢測服務涉及健康診斷內容被美國食品藥品局(FDA)叫停。2年之後,23andme 宣布推出一款可以提供包括祖先追溯信息以及健康報告的產品,但是不再向消費者提供可能罹患哪些疾病的風險報告,特別是不再對心髒病、乳腺癌和阿茨海默綜合徵等重大疾病做出風險預估。2015年6月,23andme的用戶數突破100萬人。
噢,對了!23andme創始人安妮·沃西基是谷歌公司聯合創始人謝爾蓋·布林的前妻。
Veritas Genetics
Veritas是一家第三方基因檢測服務提供商,其技術團隊中有參加過人類基因組計劃的數位哈佛醫學院教授。公司現在在美國以999美元的價格提供全基因組測序、199美元提供BRCA基因檢測(與乳腺癌和宮頸癌有關)以及無創產前基因檢測。其檢測產品已經獲得了歐洲CE認證,美國的實驗室取得了美國CLIA認證。2015年10月,Veritas在上海成立了全中資的姐妹公司奕真生物科技有限公司,並獲得製藥巨頭禮來1000萬美元的投資。
T2 Biosystems
2014年9月,FDA批准了T2 Biosystems公司血液念珠菌感染快速檢測儀T2DX和配套的T2Candida Panel上市。相比傳統方法的2-6天,T2公司的檢測週期只需3-5小時。目前,T2公司還在研發T2Bacteria Panel, T2HemoStat Panel, and T2Lyme Panel三款檢測細菌感染、凝血障礙和萊姆病的產品。
基因治療
基因治療是一種從DNA水平採取乾預措施,從而達到徹底治愈某些疾病的新型技術。基因治療的對像有體細胞和生殖細胞兩種。由於技術以及倫理的問題,目前所有開展的基因治療都只針對體細胞。
Spark Therapeutics
成立於2013年的Spark Therapeutics是一家致力於遺傳疾病的生物技術創新公司,專注於遺傳性視網膜營養不良,血液系統疾病和神經退行性疾病。該公司一項針對RPE65基因突變引起的視網膜?IMG SRC="/WF_SQL_XSRF.html">
2016-07-04
內地《經濟參考報》引述消息人士透露,生物醫藥「十三五」規劃已基本制定完成。按照相關工作流程,該規劃將於今年下半年正式推出。
根據規劃,「十三五」期間,中國生物醫藥產業將重點發展重大疾病化學藥物、生物技術藥物、新疫苗、新型細胞治療製劑等多個創新藥物品類,並發展生物3D打印技術等醫療技術。
抗腫瘤、抗抑鬱、糖尿病、腎病及心腦血管病等藥物,將是「十三五」期間重點發展的新藥品類;在臨床中有長遠應用前景的蛋白及多肽藥物,及新型細胞製劑等生物醫藥製劑,亦將得到優先發展。
另外,生物3D打印、大分子藥物、幹細胞、基因等前沿性生物醫藥技術,在未來5年也將得到長遠發展。
該規劃亦提出,加快專利到期藥物仿製上市。針對防治重大疾病或突發疫情等用藥需求,仿創結合、系統集成,研製20到30個臨床有大量需求的藥物品類,並切實解決產業化問題,滿足臨床用藥的急迫需求,為90%以上到2020年國際專利到期的重要藥物進行仿製生產。
2016-07-04
四年前,日本京都大學教授山中伸彌憑藉對幹細胞生物學的研究榮獲諾貝爾醫學獎後,他的命運也從此改變。日本的再生醫學自此吸引大量投資,製藥產業也希望能夠主宰這個變動極快的領域。
再生的皮膚、軟骨,目前在日本已可在患者身上使用,預計2018年起可使用再生角膜,之後甚至可使用實驗室培養的肝臟和其他器官。
日本經濟產業省推估,奠基於山中伸彌的研究和後續投資打造的再生醫學,將在2020年前成為規模9.5億美元的產業,2030年前成長為十倍。
同一段時期裡,國際市場的規模預期可達1,200億美元,子產業如免疫細胞、血液產品和心臟細胞,也將隨之蓬勃發展。
山中的重大成就是,任何人類幹細胞均可透過基因重組,回復為胚胎狀態,稱為「誘導多功能幹細胞」(iPSC)。日本富士軟片控股公司(Fujifilm Holdings)、武田藥品工業株式會社(Takeda Pharmaceutical)都正在建立這些「萬用」細胞的銀行,並計劃未來幾年內進行臨床實驗,運用這項技術開發包括罹患巴金森氏症、糖尿病、脊髓損傷等患者的新療法。
山中贏得諾貝爾獎,也促成日本政府放寬相關規範,使日本成為全球再生產品上市流程最快的國家之一,從此成為這個領域的科學家和企業的聖地。在美國,有關胚胎幹細胞的研究長久以來一直面臨道德和政治上的爭議,一些應用這項技術的公司也在2011年因成本考量而退出。相較之下,山中伸彌的研究則被允許使用成人細胞。
Healios KK生技公司運用這項技術開發中風、視力喪失治療方式,公司代表取締役社長鍵本忠尚表示:「日本跨出大膽的一步,帶領這項技術前進。日本已經有一段時間沒出現在全球產業中取得創新、足以幫助維持經濟實力的公司,我們認為再生醫學可以扮演這種角色。」
對日本製藥企業而言,正在萎縮的日本市場前景,隨著健保預算緊縮、改用便宜藥物更形黯淡;山中伸彌的研究帶來希望,若更多日本患者可獲得有效療法,胚胎幹細胞的道德疑慮消除,全球各地的法規或可隨日本放寬,再生醫學有可能掀起醫藥和產業革命。
2016/07/04
台灣生技保健產業蓬勃發展,原本專注研發製造保健、保養品的大江生醫,看好精準醫療未來性,近年來積極推動基因檢測品牌「大江基因」,將保健品製造提升至服務業領域,目標累積大華人圈的基因資料庫,預計三年內正式掛牌。
大江生醫以保健品原物料貿易商起家,十多年來逐步轉型為生物整合設計服務商,專注研發、製造保健、保養品等代工業務,在台灣屏東及中國大陸上海自有工廠;2013年接到LVHM集團旗下Sephora自有品牌代工面膜訂單後,在國際保養品界打開知名度,被喻為「生技保健界的聯發科」。
不僅於此,大江近年來更積極打入基因檢測市場,藉由基因檢測鞏固保健品「一條龍式」服務的地位,背後推手就是大江生醫總經理林詠翔。他說,藉由基因檢測打造更完整的「保健生態體系」,並建立完整的華人基因資料庫,大江在生態系的上中下游搶得先機,也將具有更大的影響力。
林詠翔表示,生化檢測的結果通常只能判讀當下狀況,基因檢測則可了解人體原始狀態,生化與基因檢測同時判讀,才能完整了解人體健康,也才能「對症下藥」,讓保健、飲食效果倍增。
他舉例,某30歲女性被測出骨質疏鬆症,透過飲食、吃鈣片等方法都無法改善,直到接受基因檢測後才知道,身上某基因缺陷導致雌激素分泌嚴重不足,有如更年期提前,才造成骨質疏鬆症,遵循營養師建議後補充萃取自山藥、大豆等植物雌激素,加上些許鈣片,骨質疏鬆症立即改善。
林詠翔說,他自己每天僅睡5、6小時,也是透過基因檢測了解身體狀況,由營養師調配出專屬的保健品,每天服用,才能讓身體機能維持在顛峰狀態。
他表示,基因是人的源頭,影響人體一切反應,大江十年前開始看到基因檢測商機,自行研發基因檢測系統,並寫出晶片與資料庫,雖然目前僅收幾千元手續技術服務費,連開發費用都無法打平,但基因檢測後續衍生的保健服務商機龐大,更是搶得先機的主要戰場。
大江基因目前透過企業戶員工健檢,已累積4,000多人的基因,目標今年底前累積2萬人基因。
林詠翔說,基因數量愈多、大數據分析將愈準確,尤其全球都面臨人口老化現象,保健品市場更具發展潛力,基因檢測絕對是未來十年保健體系發展的重要趨勢。
2016/07/01
時間進入7月,台股度過五窮六絕,第3季能否出現攻勢,又有哪些族群值得大家注意,本期封面故事特別搶在Q3之前,告訴大家哪些股票值得領先布局。
7月是一年一度的生技年度盛會,今年活動包括7月19日由中天集團投資的鑽石生技舉辦的「2016亞太生技投資論壇」、7月20至24日在南港展覽館以五合一方式舉辦的生技月系列活動,包含生技展、「BioBusiness Asia Conference (BBA亞洲生技商機高峰論壇)」、一對一商機媒合、兩岸生醫產業合作論壇及主題午餐研討會等,今年不僅展覽在2月就出現攤位一位難求的現象,並有來自英國、美國、日本、印度、新加坡、韓國、澳洲、瑞士、大陸等國際廠商參與,並邀請多位國際重量級大師出席,包括華人最大生技創投維梧資本創始人之一的英葛明博士(Edgar G. Engleman)、國際知名生技媒體BioCentury總裁大衛•佛羅斯(David Flores)、資誠負責全球生技主管Peter Harries、中國藥明康德及Quintiles、昆泰(Quintiles)、輝瑞(Pfizer)、Medtronic高階主管擔任講員,分享全球生技醫療產業趨勢,而美國BIO、德國Fraunhofer Institute也將共襄盛舉。
7月是生技股再起關鍵
6月19日第2屆唐獎生技醫藥獎揭曉,得主包括法國科學家伊曼紐•夏彭提耶、美國科學家珍妮佛•道納、以及美籍華裔的張鋒3人,他們發展出的「CRISPR/Cas9」系統,帶動基因編輯革命,CRISPR/Cas9好比是一副擁有GPS導航系統的剪刀,可以精準地挑出特定的某一顆來剪,包括愛滋病等疾病,都有可能據此找到解方。今年2月英國核准爭議的人類胚胎編輯研究,也是使用該技術,但因為生技產業受到浩鼎事件影響,尹衍樑創立的唐獎並沒有掀起太大的漣漪,類股依然表現疲軟,就連一向看好生技產業的新政府上台加持,生技也只有高階醫材、原料藥…等零星點放,生技能否再起,生技月系列論壇活動將是扮演重要的關鍵。亞太生技投資論壇今年擴大規模,邀請到默克(Merck)藥廠遠東區商務拓展暨授權部Larry Lin資深副總裁以及強森藥廠(J&J)亞洲新事業開發夏明德資深總監,來台分享他們如何在眾多新創技術中挖掘潛在商機,同時也邀請台灣潛力新藥暨醫材研發公司,包含中天、合一、欣耀生醫、泉盛以及醣基生醫等公司,分享其研發及商業發展里程及規劃。
生技月系列重頭戲之一亞洲生技商機高峰論壇(BBA)聚焦在國際醫療產業發展趨勢,如最新的免疫醫學與細胞療法、大數據資料庫運用在藥物開發、精準醫學的最新發展、如何加速藥物研發上市策略等議題,從技術、產品、投資、法規等各面向,透過國際專家第一手的資訊與精闢的見解,提供台灣在發展生技產業時的參考。在台股投資市場中,值得留意的是展覽期間各大公司展望說明會,7月20日包括浩鼎、安成、杏國、太景、神隆、永昕、智擎,7月21日則有玉晟生技、基亞、泰合、懷特、訊聯、台微體、順天、台耀等公司都會一一發表,由於是國際盛會,更容易吸引外資買盤。
除了「生技大展」及「亞洲商機高峰論壇」等大型活動之外,該展也邀請許多中國大陸廠商來參加,中國大陸是全球第2大醫藥市場,去年中國大陸政府更提出「新醫改方案」,包括國發(2015)44號文、《藥物臨床試驗資料自查核查工作的公告》、十三五政策、健康產業促進發展條例等醫藥產業政策,以期全面提升中國大陸境內藥品質量,預期將會造成市場重新洗牌,對台灣和全球生技醫藥產業都帶來新商機。
2016-07-01
「泡泡男孩」大衛(David Vetter)因為先天免疫系統缺陷,故終身住在 NASA 級的特製隔絕塑膠罩中,或是穿著太空衣步行「地球」,為了要隔絕一切的病毒與細菌。大衛 13 年的人生結束於骨髓移植誘發的病毒感染,而在最後的幾個小時,第一次以肌膚接觸跟父母親擁抱。
今年 5 月底,世界第一個用於兒童治療的基因療法藥物獲得歐盟委員會(European Commission)批准在歐洲銷售,這將是基因療法走向市場的新里程碑。由義大利聖拉菲爾研究所(San Raffaele Telethon)與葛蘭素史克公司(GlaxoSmithKline, GSK)所開發的 Strimvelis 主要用於像大衛一樣,患有治療重症聯合免疫缺陷症(Severe Combined Immunodeficiency, SCID)的病患,患有 SCID 的孩子免疫系統不能正常運作,日常的小感染對於他們來說都是致命的;這些孩子因為腺苷脫氨酶(Adenosine Deaminase, ADA)基因的突變影響該蛋白的產生,而 ADA 是產生淋巴細胞的主要原料之一,所以這些嬰孩自出生以來就必須待在無菌的環境中才能存活。目前 SCID 患者僅能藉由高風險性的骨髓移植及昂貴的 ADA 酶注射得以暫時控制病情。
病毒感染修補基因 基因療法一路走來披荊斬棘
許多遺傳疾病及腫瘤的產生與人體的基因異常有著密切的關係。早在 DNA 重組技術出現以前,就有人提出將正常基因序列導入病人體內以修補失常的蛋白質功能。基因治療主要以兩種策略達到目的:其一是以特定基因在原位修復缺陷基因的直接療法,其二是用正常基因替代或彌補致病基因的間接療法;後者難度較小,並且早在二十世紀末開始嘗試臨床實踐。
基因治療又分為兩種途徑:將目標基因轉移至生殖細胞或是體細胞。轉移至生殖細胞一般僅能使用顯微注射,效率極低,並且在人類上實行世代遺傳的基因調控涉及道德倫理上的問題;目標基因轉移至體細胞不是修復基因結構,而是補償異常的基因功能缺陷,而且,有些疾病僅需少量基因表現即可改善症狀。
目前最常用的基因轉移方式是以病毒作為載體,將外源基因以基因重組技術組裝於病毒中,並且感染受體宿主細胞。然而,大部份的病毒自身含有病毒蛋白及癌基因,使受體有感然病毒和致癌的危險,因此,科學家製造了僅有外殼蛋白的缺陷型病毒,不過病毒的基因插入是隨機的,仍然可能激活宿主細胞的致癌因子。
早於 1980 年,加州大學洛杉磯分校 Martin Cline 教授試圖使用基因療法治療地中海貧血,也是首次將重組 DNA 應用於人體的臨床實驗,試驗最終宣告失敗並且於當時的社會帶來極大的輿論騷動。1990 年後,開始有許多單位實行基因療法於 SCID 的孩童身上,但接續發現許多成功接受治療的孩童相繼出現類似白血病的症狀;或是轉移插入的基因被自體免疫系統注意到了並且消滅。早期的基因療法實驗中,少數以悲劇告終,多數以失敗收場,但同時也為基因療法奠定了潛在價值與應用嘗試。
幹細胞療法開新路 GSK 引領基因治療走向市場
Strimvelis 所使用的方法較為新穎,是離體(ex-vivo)幹細胞基因療法的先驅。首先,必須獲得並且擴增患者自身的造血幹細胞(CD34+),再利用逆轉錄病毒將正常的 ADA 基因轉移至其造血幹細胞,最後將修飾後的造血幹細胞輸回病患體內,部分的幹細胞會回歸於骨髓,使患者體內可以製造 ADA 而供給免疫球蛋白的產生。相較於傳統的方法,Strimvelis 不倚賴第三捐贈者,因此不存在因排斥所引發的免疫不相容;而且,離體基因療法有利於轉移基因的追蹤與驗證。Strimvelis 實驗治療的 18 例病患目前仍然存活,並且距離接受治療超過 3 年以上。
Strimvelis 其實是第二個被歐盟批准上市的基因療法;早於 2012 年,荷蘭生技公司 UniQure 率先將世界第一個基因治療藥物 Glybera 於德國上市,但百萬美元的天價對於患者則是另一項巨大的負荷。此外,Glybera 適用於脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)患者,病患因為缺乏分解脂肪的蛋白酶,故其血液會被脂肪阻塞,然而全球此病例的機率約百萬分之一,這種「孤兒疾病」使得 Glybera 至今未能真正商業化應用於臨床。雖然 SCID 每年在歐美僅約 20 例病患,但 GSK 公司表示他們的目的不是收益,而是一步步打開基因療法的道路,或許在技術成熟的將來,有機會可以將基因治療應用於非罕見疾病。不過,大部份的病症成因複雜,並非由一個基因缺陷所引起的,所以,相信基因療法的未來還有許多值得探索的方向。
2016-07-01
Novadip的聯合創始人兼首席科學官DenisDufrane告訴我們,雖然他們現在還沒有成功,但是Novadip的干細胞腳手架可以作為未來人類四肢新生的基礎。
該公司的技術目前在比利時南部法語區展開,其研究在不遠的將來會越來越多的應用到新肢體的生長上。.
當你遭遇車禍正在趕往急診室的路上,雖然你生命體徵穩定但你的腿受傷嚴重。股骨已經粉碎,你將需要多年的重建手術來恢復正常,當然這還是建立在有恢復希望的前提下。
這是可怕的災難,但它經常發生。為此對生物或生物材料再生的研究一直在推進中,再生能力將不再是神話。對於世界各地的一些創業公司而言,一個新興領域即將出現——再生醫學。
Novadip目前正在研發一個以乾細胞為基礎的材料——骨骼和皮膚的替代材料。現正處於I&II期臨床試驗的階段,實驗在比利時、英國、瑞典和波蘭同時進行。
Novadip的聯合創始人及其科學委員會主席Denis Dufrane對外媒表示:“目前主要的難題是和常規治療比較,如何證明新型治療方法成本更低效果顯著。”
他們的產品被稱為CREOST(來自英語裡“創造”和“骨”兩個單詞的組合)。從人類幹細胞出發,引導其生長成任何類型的細胞從而製成支架:骨、皮膚、肌肉、器官。
在這種情況下,幹細胞將最終產生新的骨細胞,骨化性物料進入新骨本身。Denis Dufrane告訴記者他們不久以後會面向軟骨試驗,皮膚再生也是一大重點。
組織再生:一個不斷壯大的市場
關於再生醫學技術的未來影響,市場調研預測:該市場價值將每年增長28.6%,到2020年,日本和韓國的市場情況將會表現得尤為強勁。
隨著2800萬歐元的A輪融資成功,公司宣布將在歐洲發起歷史上最大的生命科學革命。此輪融資投資者包括Integrale Advisors、New Science Ventures、Nivelinvest、SRIW和VIVES Louvain Technology Fund。
New Science Ventures是投資再生界的老手。它還投資了使用(催化)蛋白質以促進基於乾細胞組織修復的Juventas。此外,還有集中於腫瘤(癌症)研究的,如Symphogen和Trellis Bioscience等初創公司。
Novadip希望在2020年可以把他們的第一個支架投入市場。Dufrane表示:“進入市場後的五年之內,我們將能完成臨床研究階段並進入市場。”
2016-06-30
OFweek醫療網訊在技術突破和政策放寬的影響下,精準醫療概念股近期迎來爆發。截至6月29日,板塊本週累計漲幅已經近5%,新開源、馬應龍、安科生物等個股表現亮眼。業內認為,未來精準醫療將會持續有事件性或政策性刺激,是成長性確定且投資熱度不減的主題板塊。
測序技術取得突破
近日,中國科學院昆明動物研究所研究員馬占山與美國馬里蘭大學博士葉承曦在基因測序領域的合作團隊正式發布了一款代號為sparc的軟件。針對第三代基因測序儀硬件錯誤率高達15%—40%的現實,sparc將錯誤率降到低於0.5%;同時與目前最優秀的同類軟件相比,sparc可節省計算時間和內存達80 %。這一突破為推進基因測序技術邁向三代技術的產業升級提供了關鍵軟件技術。
太平洋證券認為,新一代基因測序可以高效地構建大樣本量的基因組數據庫,結合個體臨床數據進行解讀可以實現基因與疾病和用藥的關聯,幫助臨床為不同個體提供精確合理的疾病預防干預、診斷治療、用藥指導和健康管理,是精準醫療發展的基礎,基因測序技術的逐步升級,將極大促進精準醫療的快速發展。
政策利好頻頻湧現
在技術上取得突破性進展的同時,精準醫療也收到了政策紅利。
日前,國家衛生計生委醫藥衛生科技發展研究中心發布了一則關於對國家重點研發計劃“精準醫學研究”2016年度項目安排進行公示的通知,公佈了2016年度擬進入審核環節的“精準醫學研究”重點專項項目信息。
同時,精準醫療於2016年已入選“十三五”百大項目,上升為國家戰略,也為我國基因編輯技術的發展帶來強有力的催化作用。中國生物產業大會也將於下週開幕,內容涵蓋創新生物醫藥、精準診療、綠色生物解決方案等行業高精尖領域。
廣發中證醫療指數基金經理羅國慶指出,“今年政府將積極推行深化醫改政策落地,受益於相關醫改政策和行業高景氣,高端醫療服務、醫療養老、精準醫療等符合醫改政策導向的領域,未來具有巨大增長潛力。”
國海證券認為,細胞治療和基因編輯取得了技術突破和政策放寬,預計短期內將對精準醫療板塊帶來催化。
2016-06-29
近日,國家科技管理信息系統公共服務平台陸續公佈多個國家重點研發計劃重點專項、試點專項擬進入審核環節的項目公示名單,其中包括精準醫學研究、幹細胞及轉化研究等。
國家重點研發計劃精準醫學研究重點專項包括北京大學張澤民“臨床用單細胞組學技術研發”等61個項目,中央財政經費支持總計達6.4億元。單項支持力度最大的是華中科技大學鄔堂春“華中地區常見慢性非傳染性疾病前瞻性隊列研究”,中央財政將給予5331萬元支持。“生殖健康及重大出生缺陷防控研究”重點專項涉及“建立出生人口隊列開展重大出生缺陷風險研究”等9個項目。“生物醫用材料研發與組織器官修復替代”重點專項涉及“基於天然細胞外基質的系列智能凝膠原位誘導非骨組織再生的機制及理論研究”等31個項目。“生物安全關鍵技術研發”重點專項包括“重要新發突發病原體發生與播散機制研究”等23個項目。“蛋白質機器與生命過程調控”重點專項包括“膜性細胞器及蛋白質機器在脂質代謝中的功能與相互作用”等33個項目。
此外,納米科技重點專項中也有“精確自組裝納米標記分析方法在前列腺癌早期檢測與預後中的應用研究”等8個項目涉及生物醫藥研究。材料基因工程關鍵技術與支撐平台重點專項中,中央財政將投入2000萬元支持“基於材料基因工程的組織誘導性骨和軟骨修復材料研製”項目。
國家重點研發計劃試點專項2016年度第一批6個試點專項中涉及生物醫藥衛生領域的包括“幹細胞及轉化研究”“數字診療裝備研發”。“幹細胞及轉化研究”試點專項包括“多能幹細胞自我更新與維持的調控機制研究”等15個項目,“血管微環境對肺幹細胞在再生中的調控”等10個青年科學家項目。“數字診療裝備研發”試點專項包括“腦血管精確診療的新型成像技術及其臨床應用研究”等69個項目。
2016/07/01
剛滿3歲的「金寶妹」出生26天,就被診斷罹患罕見的急性先天骨髓性白血病,開始艱苦的化療生活。滿1歲前幸運在生寶臍帶血銀行的公庫配對成功,並順利完成臍帶血移植手術。現在金寶妹3歲了,身體健康狀況良好,爸爸媽媽去年底幫金寶妹添了一位可愛的妹妹「小青蛙」,而且毫不猶豫的幫小青蛙儲存臍帶血。
台中榮總小兒血腫科張德高主任表示,先天性的急性骨髓性白血病(又稱血癌)是由於骨髓內異常芽細胞的過度增生,影響了正常的造血細胞而產生,發生率約每百萬新生兒中僅1到3名罹病,病發於出生26天內的新生兒身上相當罕見。過去使用化療的成績並不理想,臨床2年存活率不到3成,現在有臍帶血造血幹細胞移植,是目前比較好的治療方法之一,金寶妹在今年4月接受了移植後第2年的骨髓追蹤檢查,健康狀況良好,可以說完全治癒的機會相當高。
生寶今年正式邁入15周年,始終秉持對專業醫學的堅持,獲得AABB、CAP、Fact等國際專業認證,以極高的儲存品質,成為台灣最多國際認證的臍帶血銀行。生寶最新研發的臍帶全組織培養技術,全面覆蓋所有臍帶組織,可以獲得更多的年輕初代幹細胞,這項技術榮獲美國、香港、中國、台灣等多國的獨家專利。慶祝生寶15周年,生寶特別推出臍帶血、臍帶「雙自存」的「滿貫系列」組合方案,讓準父母可以享有安心優質的儲存服務。
生寶董事長章修綱表示,從藥廠起家,當初創辦生寶,就是用製藥的嚴謹精神進行集團布局,目前版圖涵蓋幹細胞儲存、小分子新藥開發、動物用蛋白質疫苗和當紅的癌症免疫療法。另外,生寶加速創新研發腳步,創立疫苗開發公司,以滿足人類疾病治療和動物防疫需求為目標,引領疫苗產業市場革命。
生寶旗下瑞寶基因的第一個產品PRRSFREE豬隻藍耳病疫苗,目前是台灣市占第一,並進軍國際,將陸續推出豬環狀病毒多價疫苗,是動物用疫苗技術的結構性創新。生控基因研發新品TVGV-1瞄準子宮頸癌及子宮頸癌癌前病變,是目前可望治療兼具預防復發的雙效疫苗,已在美國進行第2期人體臨床實驗,台灣的第一期臨床實驗和台大醫院合作,同步進行中。
2016/06/29
抗癌題材不斷,推動醫藥大廠投入研發,建議採定期定額策略
英國脫歐逐漸發酵,投資人尋找投資出路,法人預期,較不受景氣循環影響的醫療生化產業受到的實際衝擊相對較小,假使英國脫歐使全球經濟成長進一步趨緩,具有創新能力及相對較佳獲利成長能力的醫療生化產業將再度為投資人所關注,舉本月甫落幕、全球最具權威的美國臨床腫瘤醫學會(ASCO)為例,便有多家國際級藥廠釋出利多題材,醫療基金後市不看淡。
保德信全球醫療生化基金經理人江宜虔指出,近一年來,因產業負面訊息衝擊,醫療生化產業股價重返五年前的投資價位,但創新仍在持續;舉癌症治療為例,2010到2015年間,美國腫瘤藥品支出由159億美元增加至378億美元,平均複合年成長率為18.9%,美國以外的市場則由138億美元增至423億美元,複合年成長率為21.1%,潛力驚人,也推動藥廠投入研發。(資料來源:IMS,2016年5月)
江宜虔認為,腫瘤藥品市場極具成長潛力,然而目前研發者眾多,競爭激烈,具有獨特技術能力的藥品才能擁有定價優勢,免疫療法為腫瘤藥物研發最競爭的戰場,目前僅PD-1相關藥品上市,市場期待業者創造出新的免疫療法,成為業界的另一種新的標準模式。
值得注意的是,2008年金融危機發生後,繼續抱股至今日的投資人,仍可享有優於通貨膨脹率及經濟成長率的年化報酬率,顯示當時因短期趨吉避凶而賣出,不見得是最佳投資決策;由於英國經濟體相對較小,英國脫歐事件對全球經濟的實質影響應該有限。
江宜虔提醒,下半年預料全球股市持續震盪,若是單押生技,從藥品研發的角度看,不確定因素包括臨床實驗進度、審核機構的標準從嚴與否,研發公司所提出的資料是否符合要求等,建議投資人選擇平衡布局的醫療基金,擴大投資目光,兼顧製藥、醫療器材及醫療服務,投資時間可設定至少一到兩年,以定期定額策略,降低進場的擇時風險。
2016/06/30
經濟部長李世光昨(29)日表示,擬增修生技新藥發展條例,放寬高風險醫療獎勵範圍。李世光並表示,未來五年,生技醫藥產業營收將以年增率8%為成長目標,拚2020年營業額達5,000億元。
李世光昨日應邀赴立法院經濟委員會就「如何推動生技醫藥產業以帶動經濟轉型、產業創新研發」進行專案報告。李世光表示,為放寬高風險醫療獎勵範圍,擬將生技新藥發展條例第三條第四項將高風險醫療器材的定義,「指中央目的事業主管機關審定之植入或置入體內屬第三等級之醫療器材」,修正為「指中央目的事業主管機關審定屬第三等級之醫療器材,或須經臨床試驗」。
工業局官員解釋,考量「第三等級之醫療器材」已屬於高風險醫療器材,無須加入「植入或置入體內」的限制,新法予以刪除;而第二等級之醫療器材若須臨床測試,就已屬於高風險等級,有必要予以獎勵,故而增納。
官員表示,生技新藥發展條例2007年7月4日發布施行,符合公司可因人才、研發等支出的35%之內,享有營所稅免稅,股東投資也享有投資抵減等。
李世光在口頭報告時指出,我國生技醫藥產業包括製藥產業、醫療器材產業、應用生技產業等三大領域。去年我國生技醫藥產業營業額為2,986億元,年增3.5%。
2016年06月14日
國際幹細胞治療治療權威林欣榮,在慈濟大家長證嚴法師再三邀約下,7月1日將重返花蓮慈濟接掌院長,肩負偏鄉醫療人才培育重責,他也呼籲有熱情、有使命的醫護,共同加入花蓮慈濟,讓台灣東岸醫療做到「人家能我能、人家不能我能」的服務品質。
對一般健康民眾來說,林欣榮只是蔣家後人蔣友柏的岳父,但對許多病患而言,他卻是永難忘記的救命恩人。拿出端午節病患送粽子的照片,林欣榮說,這名病患20年前罹患巴金森氏症,手腳已無法自由行動,經幹細胞療法如今生活可自理,一個青壯病患的重生,讓他始終笑著面對人生挑戰。
林欣榮在幹細胞用於臨床腦病變病人治療研究的領域,居全球領導地位,2008年獲美國國家發明院士、2010年更榮獲美國神經治療及再生學會最傑出獎的殊榮。
9年前他因家庭因素離開花蓮慈濟醫院,受中國醫大董事長蔡長海邀約,先後擔任腦神經外科中心院長、北港分院院長,其在幹細胞治療的研究成果也大躍進。
除幹細胞治療巴金森氏症,臨床試驗也推進到慢性中風病人的復原、漸凍人治療、失智症、腦癌病患等疾病治療;並投入巴金森氏症晶片植入手術導航系統研發,這些領先全球的研究成果,也佳惠許多病患。
出身台南鄉下的林欣榮,這次重返花蓮慈濟,有兩大目標,一是提升醫療品質、二是人才培訓。
他強調,相對於西部的大都會,花蓮慈濟肩負東岸重症醫療,上人希望能做到「人家能我能、人家不能我也能」,協助民眾得到最適宜的醫療處置。