| 記者杜蕙蓉／台北報導@ 2015/12/15 23:17 藥華藥（6446）新藥開發報佳音，繼治療真性紅血球增生症（PV）的P1101，將力拚明年底前申請藥證外，由於甫落幕的第57屆美國血液學會年會（ASH）已將鐮刀型血球貧血症的治療與照護列為未來五年優先研究項目，且積極尋找資金與合作研發對象，也讓該公司的新藥開發再添利基。 藥華策略長林國鐘表示，藥華在2014年中與中央研究院院士沈哲鯤合作研發「鐮刀型血球貧血症」與「β型地中海型貧血症」新藥，目前研發進度順利，除了力拚2年內進入人體臨床試驗外，也規畫在明年的ASH上發表相關論文、呈報研發資料。 法人認為，鐮刀型血球貧血症新藥潛在價值超過10億美元，被視為是孤兒藥族群。 根據ASH資料顯示，鐮刀型血球貧血症在1960年代是相當嚴重的幼兒疾病，患者很少能存活至青少年期，現代的醫療技術雖然能夠延長患者壽命，但因為普遍採用輸血及服用化療藥物羥基尿素（Hydroxyurea）治療，導致非常嚴重的副作用與器官損傷，且未成年的死亡率依然居高不下。 另外，該疾病為遺傳性血液疾病，除非接受骨髓移植，否則患者必須終生接受治療照護，目前美國約有7至10萬名的鐮刀型貧血病患積極尋求更佳的治療方式，使得美國政府開始重視此血液疾病並研擬相關的配套措施，而在今年的ASH年會更以鐮刀型血球貧血疾病為主題，規劃一系列的相關研究，鼓勵廠商積極投入新藥研發。 林國鐘表示，沈哲鯤院士暨分子生物研究所團隊目前已完成老鼠動物模型的疾病原理驗證POC（proof-of-concept），確認一個小分子化合物可做為鐮刀型貧血症新藥開發之先導化合物（lead compound），以及4個後備化合物（backup compounds），接下將投入更多的研發資金進行臨床前研究，預計明年將率先於ASH上發表相關研究成果，二年後將有機會進入人體臨床試驗。 |
